Tạp chí khoa học danh tiếng của Mỹ công bố nghiên cứu điều trị tự kỷ của Vinmec

Tạp chí khoa học danh tiếng thế giới STEM CELLS Translational Medicine (Nhà xuất bản Wiley, Hoa Kỳ) số tháng 9 vừa công bố nghiên cứu “Kết quả của việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ”.

Công trình đã đưa Việt Nam trở thành một trong những quốc gia tiên phong trong nghiên cứu và ứng dụng liệu pháp tế bào gốc điều trị rối loạn phổ tự kỷ.

Công trình nghiên cứu khoa học “Kết quả của việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ ” là đề tài nghiên cứu do Vinmec hợp tác Đại học Stanford (Mỹ) và Đại học Keele (Anh) từ năm 2016.

Đây là nghiên cứu chữa tự kỷ bằng ghép tế bào gốc đầu tiên từ trước tới nay tại Việt Nam và đã được Bộ Y tế nghiệm thu tháng 9/2019.

Nhóm các nhà khoa học Vinmec nghiên cứu đề tài ghép tế bào gốc kết hợp can thiệp điều trị tự kỷ

So với những nghiên cứu trước đây trên thế giới về điều trị tự kỷ ở trẻ bằng ghép tế bào gốc, nghiên cứu của Vinmec toàn diện hơn: Từ đánh giá lâm sàng đến đánh giá chuyển hóa não bằng chụp PET-CT, thực hiện giải trình tự toàn bộ hệ gen của bệnh nhân và bố mẹ và có nhiều ưu điểm vượt trội. Kết quả nghiên cứu cho thấy liệu pháp tế bào gốc kết hợp với can thiệp giáo dục có thể cải thiện đáng kể các khiếm khuyết ở trẻ rối loạn phổ tự kỷ.

Trong nghiên cứu, bệnh nhân được ghép tế bào gốc tự thân 2 lần tách chiết từ xương liều cao, truyền qua khoang tủy sống để có thể đến được não nhiều nhất. Ngoài ghép tế bào gốc, trẻ cũng được điều trị phối hợp bằng can thiệp giáo dục tích cực. Đặc biệt, các nhà khoa học Vinmec còn tiến hành phân tích hệ gen của bệnh nhân tự kỷ và bố mẹ để tìm ra đột biến gen, đánh giá ảnh hưởng của đột biến gen đến khả năng đáp ứng với điều trị, tiến triển sau ghép tế bào gốc…

Tình trạng bệnh nhân trước và sau ghép được đánh giá bới các cán bộ tâm lý/giáo dục đặc biệt, những người không phải là thành viên nhóm nghiên cứu nên đảm bảo được tính khách quan, tin cậy của kết quả.

Ngoài đánh giá của các nhà chuyên môn, nghiên cứu cũng thu nhận kết quả đánh giá từ các giáo viên trực tiếp dạy học và từ phụ huynh của trẻ để đảm bảo tính đa chiều trong nhận định kết quả.

Nghiên cứu có thời gian theo dõi 18 tháng là nghiên cứu có thời gian theo dõi dài nhất so với các nghiên cứu trước đây cho thấy kết quả tốt tăng dần cùng với thời gian theo dõi và chứng minh tính bền vững của hiệu quả điều trị.

Đánh giá cao ý nghĩa nghiên cứu tự kỷ của Vinmec, trong bài viết đặc biệt giới thiệu về công trình này, GS.BS Anthony Atala, Tổng biên tập Tạp chí STEM CELLS Translational Medicine kiêm Giám đốc Viện Y học tái tạo Wake Forest (Hoa Kỳ) nhấn mạnh: “Phát hiện trong nghiên cứu lâm sàng của Vinmec cho thấy điều trị bằng tế bào gốc an toàn và giúp cải thiện chứng rối loạn phổ tự kỷ nặng ở trẻ em. Đây là những phát hiện đầy hứa hẹn và mở ra cơ hội cho sự phát triển của phương pháp tiếp cận y học tái tạo có thể giúp những trẻ em mắc căn bệnh này”.

Trẻ được đánh giá trước và sau khi điều trị bởi các cô giáo chuyên sâu giáo dục đặc biệt, không phải thành viên nhóm nghiên cứu để đảm bảo kết quả khách quan.

Theo kết quả nghiên cứu, ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương liều cao phối hợp với can thiệp giáo dục là phương pháp an toàn, hiệu quả. Sau ghép tế bào gốc, 90% trẻ đã có những tiến bộ rõ rệt về nhận thức, khả năng giao tiếp xã hội, kỹ năng sống…

Trước ghép chỉ có 47% trẻ có ngôn ngữ nhưng sau ghép tỉ lệ này đã tăng lên 93%. Tỷ lệ trẻ em bị rối loạn tăng động giảm 50%; số trẻ có thể đến trường mà không cần hỗ trợ tăng lên. Bên cạnh đó mức độ tự kỷ nặng của trẻ giảm xuống rõ rệt.

Đề tài nghiên cứu khoa học “Kết quả của việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ” đã đưa Việt Nam vào danh sách các quốc gia tiên phong trong nghiên cứu sử dụng tế bào gốc điều trị tự kỷ, góp phần cải thiện chất lượng sống của trẻ tự kỷ.

Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa bệnh tật Hoa Kỳ , rối loạn phổ tự kỷ ảnh hưởng đến hơn 18/1.000 trẻ trên 8 tuổi.

Tự kỷ bao gồm một loạt các rối loạn phức tạp với đặc thù là sự thiếu hụt giao tiếp và tương tác xã hội, hạn chế tương tác xã hội, các hành vi và ngôn ngữ không rõ ràng lặp đi lặp lại của trẻ. Trẻ tự kỷ cũng thường bị rối loạn giấc ngủ, co giật và khó khăn về tiêu hóa.